为患者寻求更安全、更有针对性的疗法

2023 年 8 月 29 日

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在短短一周的时间里，随着甲型血友病和杜氏肌营养不良症（DMD）的一流基因疗法获得批准，两个患者群体的生活发生了不可逆转的变化。这两种疾病都会危及生命，但有了这些新疗法，确诊患者就有可能从 "控制疾病 "转变为 "摆脱疾病"。

生物制药领域的创新者们继续利用细胞和基因疗法、抗体以及信使 RNA (mRNA) 等分子生物学等各种平台，研究这些类型的定制疗法和疫苗。由于 mRNA 疫苗最近取得的成功以及第一和第二阶段的初步结果，该领域的领导者们正在考虑在未来五年内批准使用癌症疫苗的可能性。毫无疑问，科学家们的竞赛已经开始。对于确诊患者来说，时间至关重要，沃特世将继续走在前列，支持这些救命药物的开发。

推进共同的使命和互补的分析技术

今年，沃特世收购了 Wyatt Technology 公司，以重振我们的创新引擎，加速为全球患者开发生物、细胞和基因疗法。

沃特世公司和惠悦公司的共同使命是提高人们对我们的解决方案和仪器的认识，使科学家们获得所需的洞察力，从而推动他们自己的开发项目，提高综合疗法的可用性和可负担性。这种强强联手的力量将使尖端技术和科学专业知识惠及 100 多个国家。

作为沃特世事业部副总裁兼总经理，我很高兴能与我的新同事、应用科学部副总裁 Michelle Chen 密切合作。我们新整合的团队将培养一种深深扎根于科学和客户成功的文化。

我们分享了各自对有关我们技术现状的主要问题的回答，以及我们将如何利用我们的全球足迹，更快地向患者提供改变生命的药物。

问：时间对于生物治疗非常重要，Waters 将如何在 Wyatt 成功传统的基础上，为我们的客户加速创造价值？

答：弗雷泽：沃特世和惠悦在生物治疗领域都拥有令人骄傲的创新记录。这种声誉主要得益于与客户的密切合作，了解他们最重要的未满足需求，并开发解决方案来解决他们面临的最大挑战。

现在我们是一家公司，我们可以将我们的共同遗产结合起来，并继续专注于以下方面：

提供分析洞察力的创新。
最高级别的坚固性和可靠性。
提高可用性水平。

这三个方面结合起来，将确保我们的客户在需要的时候获得所需的正确信息，并使他们能够做出正确的决策，推进他们的创新计划。

问：科学家目前在分析工作中面临哪些挑战，我们如何满足这些需求？

答：米歇尔：整合来自不同制造商的仪器一直是生物制药和材料行业分析科学家面临的重大挑战。具体来说，解决仪器的兼容性问题以及汇总仪器数据以得出答案往往既费时又容易出错。多年来，惠悦和沃特世的仪器一直配合默契，但并未完全整合。作为一家统一的公司，我们可以为客户提供更好的解决方案。

问：科学家目前如何测量生物治疗的关键参数？

答：米歇尔：生物治疗药物的关键参数取决于产品、应用和工艺。它们包括特性、杂质、聚集和其他关键质量属性 (CQA)。在上述治疗 A 型血友病和 DMD 的方法中，这两种基于基因的疗法都是通过腺相关病毒载体（AAV）传递的。对于这些基于 AAV 的基因产品，有近 10 种物理属性需要在整个开发周期中进行常规测量。传统上，需要六种或更多的检测方法来测量这些属性。这不仅耗费时间、资源和样品量，而且还要验证所有这些不同的检测方法和相关试剂。

惠悦公司开发的方法结合了尺寸排阻色谱与多角度光散射（SEC-MALS）技术，一次运行即可测量所有这些物理参数。我们还有一种类似的多属性定量 (MAQ) 解决方案，适用于 mRNA 及其传输载体，即脂质纳米粒子(LNP)。现在，我们正与沃特世的科学家和工程师合作，更好地整合上游液相色谱仪、色谱柱和软件，使惠悦的 AAV 和 LNP 解决方案更加全面、稳健、用户友好，并便于客户使用。

问：Waters 和 Wyatt 的仪器、技术和人员将如何结合？

答：弗雷泽：随着时间的推移，我们的客户可以期待看到一些事情。无论是从软件还是硬件集成的角度来看，我们的仪器都将设计得更加匹配。这并不意味着Wyatt 检测器不能与其他供应商的液相色谱 (LC) 兼容，但确实意味着使用 Waters LC 和 Wyatt 检测器的客户将获得一流的用户体验。我们还将看到更多的液相色谱柱，这些色谱柱经过微调，可通过 Wyatt 检测功能提供最高质量的结果；目前已有两种色谱柱可用，更多的色谱柱将用于 AAV 和 LNP 等工作流程。

从人员的角度来看，惠悦团队将始终是帮助客户选择最适合其工作流程的仪器以及为这些仪器提供支持和服务的专家。与此同时，我们新的惠氏同事正在与更广泛的沃特世团队建立牢固的关系，并就惠氏产品组合的功能对他们进行培训。这将确保我们的整个团队能够为全球客户提供支持。

问：我们是否希望扩大全球足迹和多行业业务，如何扩大？

答：弗雷泽：怀亚特是光散射技术领域的先驱和公认的领导者，该技术是表征单克隆抗体以及细胞和基因疗法的关键。

光散射是一种用于检测 AAV 和 LNP 等基因疗法载体分子的有用技术，因为它能提供 ID、安全性和有效性方面的深度信息。随着这些分子变得越来越 "聪明"，可以更定向、更高效地输送，光散射将继续用于确定基因组负载、ID 和电荷--这是有效治疗的三个关键要素。

然而，光散射的用途不仅限于生物应用。惠悦公司和沃特世公司一样，都是在聚合物领域起家的，这一领域仍有大量实例说明多分散性如何与聚合物的宏观特性相关联，如流动性和其他机械特性，而这些都是沃特世-TA 流变仪和动态机械分析仪可以直接测量的。

惠悦和沃特世之间的协同作用始于应用。通过 Waters 在全球范围内更广泛、更深入的接触，我们很高兴能够更容易地获得这些解决方案。

问：对于分析仪器提供商而言，有哪些新技术可以帮助科学家加快工作进度？

答：米歇尔：作为分析仪器供应商，我们将继续倾听客户的声音，提供强大、自动化、易用的仪器、软件和工作流程。当然，在提供这些产品的同时，我们还将提供世界一流的培训和支持。正如弗雷泽之前提到的，惠悦和沃特世都秉承着取悦客户、确保客户成功的理念。我们双方都期待着与生物制药和材料领域的同行们携手合作，共同解决尚未满足的分析需求，并改善产品的上市时间、经济性、安全性和有效性。