La quête de thérapies plus sûres et plus ciblées pour les patients

En l'espace d'une semaine, la vie de deux groupes de patients a été irrévocablement changée avec l'approbation des premiers traitements de thérapie génique pour l'hémophilie A et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Ces deux maladies mettent la vie en danger, mais grâce à ces nouveaux traitements, il est possible pour une personne diagnostiquée de passer de l'idée de "gérer sa maladie" à celle de vivre sans elle.

Les innovateurs du secteur biopharmaceutique continuent de rechercher ces types de thérapies et de vaccins sur mesure en utilisant une variété de plateformes allant de la thérapie cellulaire et génique aux anticorps, en passant par la biologie moléculaire telle que l'ARN messager (ARNm). En raison du succès récent des vaccins à ARNm et des premiers résultats des phases 1 et 2, les leaders du secteur envisagent la possibilité d'un vaccin contre le cancer dont l'utilisation serait approuvée au cours des cinq prochaines années. Il ne fait aucun doute que la course est lancée pour les scientifiques. Le temps presse pour les patients diagnostiqués, et Waters continue d'être en première ligne pour soutenir le développement de ces médicaments qui sauvent des vies.

Promouvoir une mission commune et des technologies analytiques complémentaires

Cette année, Waters a acquis Wyatt Technology afin de renforcer notre moteur d'innovation revitalisé et d'accélérer le développement de thérapies biologiques, cellulaires et géniques pour les patients du monde entier.

Waters et Wyatt ont pour mission commune de mieux faire connaître leurs solutions et instruments afin que les scientifiques disposent des informations dont ils ont besoin pour mener à bien leurs propres projets de développement visant à accroître la disponibilité et l'accessibilité financière des thérapies intégrales. La puissance de cette combinaison permettra d'étendre la portée des technologies de pointe et de l'expertise scientifique dans plus de 100 pays.

En tant que vice-président et directeur général de la division Waters, je suis ravi de travailler en étroite collaboration avec ma nouvelle collègue Michelle Chen, vice-présidente des sciences de l'application. Notre nouvelle équipe intégrée favorisera une culture profondément ancrée dans la science et la réussite des clients.

Nous partageons nos réponses respectives aux principales questions concernant l'état de nos technologies et la manière dont nous utiliserons notre empreinte mondiale pour fournir plus rapidement aux patients des médicaments qui changent leur vie.

Q : Le temps étant un impératif pour les produits biothérapeutiques, comment Waters va-t-il s'appuyer sur l'héritage de Wyatt et accélérer la création de valeur pour nos clients ?

A : Fraser: Waters et Wyatt sont toutes deux fières de leurs antécédents en matière d'innovation dans le domaine biothérapeutique. Cette réputation est due en grande partie à la collaboration étroite avec les clients pour comprendre leurs besoins non satisfaits les plus importants et pour développer des solutions qui résolvent leurs plus grands défis.

Maintenant que nous sommes une seule entreprise, nous pouvons combiner nos héritages communs et continuer à nous concentrer sur.. :

• Des innovations qui permettent d'obtenir des informations analytiques.
• Les plus hauts niveaux de robustesse et de fiabilité.
• Amélioration de la facilité d'utilisation.

Ces trois domaines combinés garantiront que nos clients disposent des informations correctes dont ils ont besoin au moment où ils en ont besoin et leur permettront de prendre les bonnes décisions pour faire avancer leurs programmes d'innovation.

Q : Quels sont les défis actuels des scientifiques en matière de travail analytique et comment répondons-nous à ces besoins ?  

A : Michelle : L'intégration d'instruments provenant de différents fabricants a toujours été un défi important pour les scientifiques analytiques des industries biopharmaceutiques et des matériaux. Plus précisément, la compatibilité des instruments et l'agrégation de leurs données pour obtenir des réponses prennent souvent beaucoup de temps et sont sources d'erreurs. Pendant de nombreuses années, les instruments de Wyatt et de Waters ont bien fonctionné ensemble mais n'étaient pas totalement intégrés. En tant que société unifiée, nous offrons à nos clients des options améliorées pour des solutions cohérentes.

Q : Comment les scientifiques mesurent-ils actuellement les paramètres critiques des produits biothérapeutiques ?

A : Michelle : les paramètres critiques des produits biothérapeutiques dépendent du produit, de l'application et du processus. Ils comprennent l'identité, les impuretés, l'agrégation et d'autres attributs de qualité critiques (AQC). Dans les traitements susmentionnés de l'hémophilie A et de la DMD, les deux produits thérapeutiques à base de gènes sont délivrés par des vecteurs viraux adéno-associés(AAV). Pour ces produits génétiques à base d'AAV, il existe près de 10 attributs physiques qui nécessitent des mesures de routine tout au long du cycle de développement. Traditionnellement, six essais ou plus sont nécessaires pour mesurer ces attributs. Cela coûte cher non seulement en temps, en ressources et en quantité d'échantillons, mais aussi en validation de tous ces essais différents et des réactifs associés.

En utilisant une méthode développée à Wyatt, qui incorpore la chromatographie d'exclusion de taille avec diffusion de lumière multiangle(SEC-MALS), tous ces paramètres physiques peuvent être mesurés en une seule fois. Nous disposons également d'une solution similaire de quantification multi-attributs (MAQ) pour l'ARNm et son vecteur, la nanoparticule lipidique(LNP). En travaillant maintenant avec les scientifiques et les ingénieurs de Waters pour mieux intégrer le chromatographe liquide en amont, les colonnes et le logiciel, nous rendons les solutions AAV et LNP de Wyatt plus complètes, plus robustes, plus conviviales et plus accessibles aux clients.

Q : À quoi ressemblera la combinaison des instruments, des technologies et du personnel de Waters et de Wyatt ?

R : Fraser: Au fil du temps, nos clients peuvent s'attendre à plusieurs choses. Nos instruments seront mieux conçus pour s'adapter les uns aux autres, tant du point de vue de l'intégration logicielle que matérielle. Cela ne signifie pas que les détecteurs Wyatt ne seront pas compatibles avec la chromatographie liquide (LC) d'autres fournisseurs, mais cela signifie que les clients qui utilisent les LC de Waters avec les détecteurs Wyatt bénéficieront d'une expérience utilisateur de premier ordre. Nous verrons également plus de colonnes LC qui sont finement ajustées pour donner des résultats de la plus haute qualité avec les capacités de détection de Wyatt ; deux sont déjà disponibles et d'autres sont à venir pour des flux de travail tels que les AAV et les LNP.

D'un point de vue humain, l'équipe Wyatt sera toujours l'expert qui aidera les clients à choisir l'instrument le mieux adapté à leur flux de travail et qui assurera le support et l'entretien de ces instruments. Parallèlement, nos nouveaux collègues de Wyatt établissent de solides relations avec l'ensemble de l'équipe de Waters et les forment aux capacités du portefeuille de Wyatt. Ainsi, l'ensemble de notre équipe sera en mesure d'assister nos clients dans le monde entier.

Q : Prévoyons-nous d'étendre notre empreinte mondiale et notre présence multisectorielle, et comment ?

A : Fraser: Wyatt est un pionnier et un leader reconnu dans la technologie de la diffusion de la lumière, qui est essentielle à la caractérisation des anticorps monoclonaux et des thérapies cellulaires et géniques.  

La diffusion de la lumière est une technique utile pour interroger la molécule porteuse des thérapies géniques telles que l'AAV et le LNP, en raison de la profondeur des informations qu'elle fournit en termes d'identification, de sécurité et d'efficacité. À mesure que ces molécules deviennent plus "intelligentes" pour une administration plus ciblée et plus efficace, la diffusion de la lumière continuera d'être utilisée pour établir la charge génomique, l'identification et la charge - trois éléments essentiels pour une thérapie efficace.

Cependant, l'utilité de la diffusion de la lumière ne se limite pas aux applications biologiques. Wyatt, tout comme Waters, a démarré son activité dans le domaine des polymères, et cet espace continue d'être riche en exemples de la façon dont la polydispersité est liée à une macro-propriété d'un polymère, comme l'écoulement et d'autres propriétés mécaniques, qui sont des mesures directes du rhéomètre Waters-TA et de l'analyseur mécanique dynamique.

La synergie entre Wyatt et Waters commence par les applications. Grâce à l'exposition plus large et plus profonde de Waters dans le monde entier, nous sommes ravis de pouvoir rendre ces solutions plus facilement accessibles.  

Q : Qu'est-ce qui se profile à l'horizon pour les fournisseurs d'instruments d'analyse afin d'aider les scientifiques à accélérer leurs travaux ?

R : Michelle : En tant que fournisseurs d'instruments analytiques, nous continuerons à écouter nos clients et à leur proposer des instruments, des logiciels et des flux de travail robustes, automatisés et faciles à utiliser. Bien entendu, ces produits seront accompagnés d'une formation et d'une assistance de classe mondiale. Comme Fraser l'a mentionné précédemment, Wyatt et Waters partagent la même philosophie qui consiste à satisfaire les clients et à assurer leur réussite. Nous sommes tous deux impatients de collaborer avec nos collègues des secteurs de la biopharmacie et des matériaux en tant que partenaires pour répondre à des besoins analytiques non satisfaits et améliorer le temps de mise sur le marché, l'accessibilité financière, la sécurité et l'efficacité de leurs produits.

Nous pouvons imaginer un monde où les maladies génétiques héréditaires pourraient être guéries ou évitées grâce aux types de thérapies que notre travail accélère directement. C'est un monde meilleur que celui que nous avons trouvé. Notre objectif est de créer une nouvelle valeur grâce à l'extension de la portée mondiale et à la combinaison des technologies de Waters et de Wyatt. L'apport de ces deux éléments, ainsi que notre profonde expertise scientifique, aidera nos clients à rendre plus accessibles les thérapies qui changent la vie.

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Ressources supplémentaires :

Solutions biothérapeutiques

Références :