La búsqueda de terapias más seguras y específicas para los pacientes

En una semana, la vida de dos grupos de pacientes ha cambiado irrevocablemente con la aprobación de los primeros tratamientos de terapia génica para la hemofilia A y la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ambas enfermedades son potencialmente mortales, pero con estos nuevos tratamientos es posible que una persona diagnosticada pase de pensar en "controlar su enfermedad" a vivir sin ella.

Los innovadores de la biofarmacéutica siguen buscando este tipo de terapias y vacunas a medida utilizando diversas plataformas, desde la terapia celular y génica a los anticuerpos, pasando por la biología molecular, como el ARN mensajero (ARNm). Debido al reciente éxito de las vacunas de ARNm y a los resultados iniciales de fase uno y dos, los líderes en este campo contemplan la posibilidad de que se apruebe el uso de una vacuna contra el cáncer en los próximos cinco años. Sin duda, la carrera está lanzada para los científicos. El tiempo es crítico para los pacientes diagnosticados, y Waters sigue en primera línea apoyando el desarrollo de estos medicamentos que salvan vidas.

Impulsar una misión compartida y tecnologías analíticas complementarias

Este año, Waters adquirió Wyatt Technology para aprovechar nuestro revitalizado motor de innovación y acelerar el desarrollo de terapias biológicas, celulares y génicas para pacientes de todo el mundo.

Waters y Wyatt comparten la misión de dar a conocer nuestras soluciones e instrumentos para que los científicos dispongan de los conocimientos necesarios para impulsar sus propios proyectos de desarrollo que aspiran a aumentar la disponibilidad y asequibilidad de las terapias integrales. El poder de esta combinación ampliará el alcance de las tecnologías de vanguardia y la experiencia científica en más de 100 países.

Como Vicepresidente y Director General de la División Waters, estoy encantado de trabajar en estrecha colaboración con mi nueva colega Michelle Chen, Vicepresidenta de Ciencias de la Aplicación. Nuestro equipo recién integrado fomentará una cultura profundamente arraigada en la ciencia y el éxito de los clientes.

Compartimos nuestras respectivas respuestas a las principales preguntas sobre el estado de nuestras tecnologías y cómo utilizaremos nuestra presencia mundial para suministrar más rápidamente a los pacientes medicamentos que cambian vidas.

P: Dado que el tiempo es tan importante para los productos bioterapéuticos, ¿cómo aprovechará Waters el exitoso legado de Wyatt y acelerará la creación de valor para nuestros clientes?

R: Fraser: Tanto Waters como Wyatt tienen un orgulloso historial de innovación en bioterapéutica. Esta reputación se debe en gran medida a la estrecha colaboración con los clientes para comprender sus necesidades más importantes y desarrollar soluciones que resuelvan sus mayores retos.

Ahora que somos una sola empresa, podemos combinar nuestros legados conjuntos y seguir centrándonos en:

• Innovaciones que aportan conocimientos analíticos.
• Máximos niveles de robustez y fiabilidad.
• Mayores niveles de usabilidad.

Estas tres áreas combinadas garantizarán que nuestros clientes dispongan de la información correcta que necesitan en el momento en que la necesitan y les permitirán tomar las decisiones correctas para avanzar en sus programas de innovación.

P: ¿Cuáles son los retos actuales de los científicos con el trabajo analítico y cómo estamos abordando estas necesidades?  

R: Michelle: La integración de instrumentos de distintos fabricantes siempre ha sido un reto importante para los científicos analíticos tanto de la industria biofarmacéutica como de la de materiales. Concretamente, abordar la compatibilidad de los instrumentos y agregar los datos procedentes de ellos para obtener respuestas suele llevar mucho tiempo y ser propenso a errores. Durante muchos años, los instrumentos de Wyatt y Waters han funcionado bien juntos, pero no estaban totalmente integrados. Como empresa unificada, ofrecemos a nuestros clientes opciones mejoradas para obtener soluciones cohesionadas.

P: ¿Cómo miden actualmente los científicos los parámetros críticos de la bioterapéutica?

R: Michelle: Los parámetros críticos de los productos bioterapéuticos dependen del producto, la aplicación y el proceso. Incluyen la identidad, las impurezas, la agregación y otros atributos críticos de calidad (CQA). En los tratamientos mencionados para la hemofilia A y la DMD, ambas terapias génicas se administran mediante vectores virales adenoasociados (AAV). Para estos productos génicos basados en AAV, hay cerca de 10 atributos físicos que requieren mediciones rutinarias a lo largo del ciclo de desarrollo. Tradicionalmente, se necesitan seis o más ensayos para medir estos atributos. Es costoso no sólo en tiempo, recursos y cantidad de muestras, sino también en la validación de todos estos ensayos diferentes y reactivos asociados.

Utilizando un método desarrollado en Wyatt, que incorpora la cromatografía de exclusión por tamaño con dispersión multiángulo de la luz(SEC-MALS), se pueden medir todos estos parámetros físicos en una sola ejecución. También disponemos de una solución similar de cuantificación multiatributo (MAQ) para el ARNm y su vehículo de transporte, la nanopartícula lipídica(LNP). Ahora, trabajando con los científicos e ingenieros de Waters para integrar mejor el cromatógrafo de líquidos, las columnas y el software, estamos haciendo que las soluciones Wyatt AAV y LNP sean más completas, robustas, fáciles de usar y accesibles para los clientes.

P: ¿Cómo será la combinación de instrumentos, tecnologías y personal de Waters y Wyatt?

R: Fraser: Con el tiempo, nuestros clientes pueden esperar ver algunas cosas aquí. Nuestros instrumentos estarán mejor diseñados para encajar entre sí, tanto desde el punto de vista de la integración del software como del hardware. Esto no significa que los detectores Wyatt no sean compatibles con la cromatografía líquida (LC) de otros proveedores, sino que los clientes que utilicen LC de Waters con detectores Wyatt tendrán la mejor experiencia de usuario. También veremos más columnas de LC ajustadas para ofrecer resultados de la máxima calidad con las capacidades de detección de Wyatt; ya hay dos disponibles y habrá más en camino para flujos de trabajo como AAV y LNP.

Desde el punto de vista del personal, el equipo de Wyatt siempre será el experto en ayudar a los clientes a seleccionar el mejor instrumento para sus flujos de trabajo y en prestar asistencia y mantenimiento a esos instrumentos. Al mismo tiempo, nuestros nuevos colegas de Wyatt están estableciendo sólidas relaciones con el equipo de Waters en general y formándoles en las capacidades de la cartera de Wyatt. Esto garantizará que todo nuestro equipo esté preparado para prestar asistencia a clientes de todo el mundo.

P: ¿Esperamos ampliar nuestra huella mundial y nuestra presencia multisectorial, y cómo?

R: Fraser: Wyatt es pionero y líder reconocido en tecnología de dispersión de luz, clave para la caracterización de anticuerpos monoclonales y terapias celulares y génicas.  

La dispersión de luz es una técnica útil para interrogar a la molécula portadora de terapias génicas como el AAV y la PNL por la profundidad de la información que proporciona en términos de ID, seguridad y eficacia. A medida que estas moléculas se vuelvan más "inteligentes" para una administración más dirigida y eficiente, la dispersión de luz seguirá utilizándose para establecer la carga genómica, la identificación y la carga, tres elementos críticos para una terapia eficaz.

Sin embargo, la utilidad de la dispersión de la luz no se limita a las aplicaciones biológicas. Wyatt, al igual que Waters, inició su actividad en el campo de los polímeros, y este espacio sigue siendo rico en ejemplos de cómo la polidispersidad está vinculada a una macropropiedad de un polímero, como el flujo y otras propiedades mecánicas, que son mediciones directas del reómetro y el analizador mecánico dinámico Waters-TA.

La sinergia entre Wyatt y Waters comienza con las aplicaciones. Gracias a la exposición más amplia y profunda de Waters en todo el mundo, nos entusiasma poder facilitar el acceso a estas soluciones".  

P: ¿Qué hay en el horizonte de los proveedores de instrumentos analíticos que ayude a los científicos a acelerar sus plazos?

R: Michelle: Como proveedores de instrumentación analítica, seguiremos escuchando a nuestros clientes y proporcionándoles instrumentos, software y flujos de trabajo robustos, automatizados y fáciles de usar. Por supuesto, estos productos irán acompañados de nuestra formación y asistencia de primera clase. Como Fraser ha mencionado anteriormente, tanto Wyatt como Waters comparten la misma filosofía de satisfacer a los clientes y garantizar su éxito. Ambos estamos deseando colaborar con nuestros colegas de los campos biofarmacéutico y de materiales como socios para abordar las necesidades analíticas no cubiertas y mejorar el tiempo de comercialización, la asequibilidad, la seguridad y la eficacia de sus productos.

Podemos imaginar un mundo en el que los trastornos genéticos hereditarios podrían curarse o prevenirse mediante los tipos de terapias que nuestro trabajo acelera directamente. Se trata de un mundo mejor de lo que lo encontramos. Nuestro objetivo es crear nuevo valor mediante la ampliación del alcance mundial y la combinación de la tecnología de Waters y Wyatt. La aportación de estas dos piezas, junto con nuestra profunda experiencia científica, ayudará a nuestros clientes a hacer más accesibles las terapias que cambian vidas".

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Recursos adicionales:

Soluciones bioterapéuticas

Referencias: